長春高新金賽PKU新藥獲批，一藥雙適應癥布局
5月26日晚間，長春高新（000661.SZ）發布公告，核心子公司金賽藥業自主研發的化藥1類新藥GenSci144片獲國家藥監局臨床試驗批準，擬用于苯丙酮尿癥（PKU）治療，同時該藥物針對慢性腎臟病（CKD）的臨床試驗申請已獲受理。
圖片來源：長春高新公告
在生長激素業務持續承壓、公司業績大幅下滑的背景下，這款具備“一藥雙用”潛力的口服小分子抑制劑，不僅為國內PKU患者帶來了新的治療希望，更成為長春高新試圖打破單一產品依賴、重塑估值邏輯的關鍵棋子。
從生長激素龍頭向全產業鏈創新藥企轉型的道路上，金賽藥業正通過差異化靶點布局，在罕見病與慢病領域開辟新的戰場。
一藥雙靶
GenSci144片是金賽藥業完全自主研發的口服小分子抑制劑，精準靶向中性氨基酸轉運蛋白SLC6A19。
在PKU治療上，它走出了一條不同于傳統思路的路徑：不嘗試修復患者體內缺陷的苯丙氨酸羥化酶（PAH），而是通過抑制腎小管對苯丙氨酸的重吸收，讓多余的苯丙氨酸直接從尿液排出。
這種機制不依賴患者體內殘余的PAH酶活性，理論上適用于幾乎所有PKU患者，包括對現有藥物沙丙蝶呤（BH4）無效的經典型PKU患者。
PKU是一種常染色體隱性遺傳病，全球新生兒檢出率約1:23930，中國約為1:11000。截至2023年，中國新生兒PKU篩查覆蓋率已突破98%。
目前PKU尚無根治方法，主流治療方案存在明顯局限：嚴格的低苯丙氨酸飲食控制依從性極差，特殊配方食品年花費高達數萬元；BH4僅對部分輕型患者有效；唯一獲批的酶替代療法Palynziq年治療費用超10萬美元，且需每周皮下注射，免疫原性風險較高。
GenSci144的口服劑型大幅提升了患者依從性，且可與現有療法聯用，有望顯著改善患者生活質量。
更值得關注的是，GenSci144同步布局了慢性腎臟病適應癥。全球CKD的患病人數高達6.74億，占全球總人口的8.0%。中國成年人CKD的患病率為8.16%，患者近1.56億。現有標準治療藥物雖能延緩疾病進展，但仍存在心腎殘余風險。
GenSci144通過減少近端小管代謝負荷來延緩腎功能衰退，作用機制與SGLT2抑制劑等現有藥物互補，若能成功開發，將打開更為廣闊的市場空間，同時有效攤薄單一適應癥的研發成本。
破局單一
對于長春高新而言，GenSci144的臨床獲批絕非單一產品的勝利，而是公司在業績斷崖式下跌背景下的一次戰略突圍。
2025年年報顯示，長春高新實現營業收入120.83億元，同比下降10.27%；歸母凈利潤僅1.55億元，同比暴跌94%。核心子公司金賽藥業實現收入98.19億元，同比下降7.98%；歸母凈利潤4.87億元，同比下降81.83%。
圖片來源：長春高新2025年年報
2026年一季度，長春高新實現營業收入25.87億元，同比下降13.69%；實現歸母凈利潤2.76億元，同比下降41.67%。金賽藥業業績繼續下滑，收入21.39億元，同比下降18.24%；歸母凈利潤3.34億元，同比下降37.53%。
圖片來源：長春高新2026年一季報
業績暴跌的核心原因是生長激素業務的持續承壓。長期以來，生長激素貢獻了長春高新80%以上的營收和利潤，市場份額超過70%。
不過，隨著長效生長激素納入國家醫保目錄、集采預期持續發酵、新生兒數量下滑以及行業競爭加劇，單一產品依賴的風險徹底暴露。為打破增長天花板，長春高新近年大幅加碼研發投入，2025年公司研發費用達24.72億元，同比增長14.11%。
金賽藥業作為公司創新核心，已構建起“多靶點覆蓋+全生命周期管理”的近80條管線體系，其中臨床階段管線超40條，布局1類新藥35個。
除GenSci144外，長春高新在長效GLP-1、難治性痛風、腫瘤及自身免疫性疾病領域均有布局。
相較于初創biotech公司，金賽藥業擁有成熟的商業化渠道、覆蓋全國的兒科醫生資源以及完善的患者運營體系，一旦新藥成功上市，可快速實現市場滲透。這種“研發+商業化”的雙重優勢，是長春高新轉型的核心底氣。
藍海賽道
從行業層面看，罕見病市場正迎來黃金發展期。國家持續出臺孤兒藥審評加速、醫保傾斜等激勵政策，PKU作為《第一批罕見病目錄》病種，診療日益規范，患者支付能力不斷提升。
Research & Markets數據顯示，2024年全球PKU治療市場的總規模為9.05億美元，預計未來十年（2025年到2034年）將以8.1%的復合增速增長至19.7億美元。若能拓展至CKD領域，市場空間將呈指數級增長。
然而，創新藥研發的高風險特性不容忽視。GenSci144目前僅處于臨床試驗初期，從I期到最終獲批上市，保守估計仍需4-6年時間，期間任何階段的療效不及預期或安全性問題都可能導致項目中止。
SLC6A19抑制劑理論上存在導致氨基酸尿癥、營養失衡等潛在風險，長期安全性仍需臨床驗證。
競爭層面，全球范圍內針對SLC6A19的PKU藥物開發并非僅有金賽藥業。美國Jnana Therapeutics的JNT-517（Repinatrabit）已完成II期臨床，數據顯示可使血苯丙氨酸降低超50%，目前正推進III期臨床試驗。
此外，基因治療、合成生物學療法等新型治療方案也在快速發展，未來可能對小分子藥物形成替代。
不管怎么說，GenSci144片的臨床獲批是長春高新創新轉型的重要里程碑，標志著公司從生長激素單一賽道向多元化創新藥企邁出了堅實一步。
對于投資者而言，需理性看待新藥研發的不確定性，短期該產品對公司業績無實質影響，長期價值將取決于后續臨床數據的成色以及公司整體盈利修復的進度。
無論最終商業回報如何，金賽藥業敢于在罕見病領域投入自主研發，為患者提供新的治療選擇，本身就具有重要的社會價值。
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原文標題 : 長春高新金賽PKU新藥獲批，一藥雙適應癥布局
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