我國首個成功出海的全球抗癌新藥百悅澤在本土獲批

2020-06-05 08:58

中國智造，走向全球的新一代BTK抑制劑

百悅澤誕生于百濟(jì)神州位于北京昌平的研發(fā)中心。2012年6月，研究團(tuán)隊正式對BTK開發(fā)項目立項，經(jīng)過一系列篩選與測試，最終在500多個化合物中，選定了最終候選分子，為其編號BGB－3111，意為百濟(jì)神州成立后做出的第3111個化合物。

百悅澤（澤布替尼膠囊）的主要發(fā)明人之一、百濟(jì)神州化學(xué)研發(fā)負(fù)責(zé)人王志偉博士介紹，“最初立項時，我們的目標(biāo)很明確，要做一個選擇性高、對靶點抑制非常專一的化合物。我們通過優(yōu)化藥物的分子結(jié)構(gòu)，希望將BTK靶點的特異性結(jié)合率達(dá)到最大化，并最大程度減少脫靶現(xiàn)象，以降低不良反應(yīng)的發(fā)生率，幫助患者在臨床中得到更好的療效和安全性。”

2013年4月，百濟(jì)神州遞交了專利申請。這是一項始自中國專利局的全球?qū)＠沧尠賽倽沙蔀椴徽鄄豢鄣闹袊就裂邪l(fā)抗癌新藥。2014年，百悅澤（澤布替尼膠囊）在澳大利亞正式進(jìn)入臨床階段，同年8月，完成了全球第一例患者給藥。

從實驗室立項到如今成功在中美兩地上市，百悅澤的研發(fā)跨越了8年歷程。目前，百悅澤在全球啟動的臨床試驗累計近25項，臨床試驗覆蓋超過20個國家，500多位國際臨床專家參與或主持了其相關(guān)的臨床試驗，其中，來自中國的臨床專家超過70位。在全球范圍內(nèi)，共有超過1700位患者接受了澤布替尼膠囊的治療。

“百悅澤從最初啟動臨床開始，一直踐行著全球化的開發(fā)策略，在中國和海外國家同步開展臨床研究，這也對我們臨床試驗的設(shè)計與質(zhì)量提出了更高的要求。”百悅澤（澤布替尼膠囊）研發(fā)的主要領(lǐng)導(dǎo)者之一，百濟(jì)神州高級副總裁，全球研究、臨床運營和生物統(tǒng)計暨亞太臨床開發(fā)負(fù)責(zé)人汪來博士介紹，“這個過程中，離不開中國與海外的眾多臨床醫(yī)生與患者的付出，正是他們對百悅澤的信任與支持，使得它在國內(nèi)外的臨床研究得以順利推進(jìn)，為更多患者帶來了切實的幫助。”

目前，百濟(jì)神州正在全球范圍對百悅澤開展16項臨床研究，包括9項注冊性或有望實現(xiàn)注冊的臨床試驗。同時，百悅澤正在針對華氏巨球蛋白血癥（WM）、CLL進(jìn)行2項對比伊布替尼的全球臨床3期頭對頭研究，是我國首個與外資藥企研發(fā)產(chǎn)品開展直接頭對頭研究的本土新藥。其中在WM中已經(jīng)公布的頭對頭3期臨床數(shù)據(jù)顯示，澤布替尼相比伊布替尼，取得了更高的緩解率，以及更高的安全性與耐受性優(yōu)勢。

全球化進(jìn)程加速，惠及更多患者

百悅澤自進(jìn)入臨床試驗階段以來，先后在國際和國內(nèi)獲得多項認(rèn)定，先后獲得中國NMPA優(yōu)先審評認(rèn)證，囊括了美國FDA優(yōu)先審評的四項大滿貫，又陸續(xù)被中美臨床指南納入淋巴瘤治療的專家推薦之列。

繼中國和美國之后，百悅澤近期也在以色列遞交了新藥上市申請，并已得到受理。根據(jù)此前公布的計劃，公司今年還將與歐洲藥品管理局（EMA）展開溝通，加快推進(jìn)百悅澤全球范圍的上市進(jìn)程。

百濟(jì)神州高級副總裁、全球藥政事務(wù)負(fù)責(zé)人閆小軍女士介紹：“得益于臨床試驗中取得的出色數(shù)據(jù)，我們與多個國家的藥監(jiān)部門開展了密切的溝通，希望能將這款具備全球一流品質(zhì)的新藥帶給更多國家的患者。在這個過程中，我們非常感謝中國與美國藥監(jiān)部門對百悅澤寄予的肯定，在中美兩地的先后獲批，為我們積累了豐富的經(jīng)驗與基礎(chǔ)，將幫助我們更好地推進(jìn)在其他國家地區(qū)的申報工作。”

百濟(jì)神州總裁吳曉濱博士表示，“目前，百濟(jì)神州已在產(chǎn)業(yè)鏈的各個環(huán)節(jié)做好充分準(zhǔn)備，確保獲批后第一時間的生產(chǎn)供貨。作為一款本土研發(fā)、獲得國際認(rèn)可的高品質(zhì)新藥，相信它將以更高的可及性、可負(fù)擔(dān)性幫助到我國的患者，同時，我們期待與國家醫(yī)保部門展開溝通，推動百悅澤盡早納入醫(yī)保目錄，為國內(nèi)患者帶來福祉，促進(jìn)醫(yī)保基金的良性運轉(zhuǎn)。”

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