美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥Vitrakvi

2018-11-29 08:58

美國FDA（食品和藥物管理局）當(dāng)?shù)貢r(shí)間11月26號(hào)加速批準(zhǔn)了精準(zhǔn)抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的上市，據(jù)悉，不少業(yè)內(nèi)人士表示，Vitrakvi是第一個(gè)正式批準(zhǔn)上市的口服TRK抑制藥物，同時(shí)也是第一個(gè)與腫瘤類型無關(guān)的“廣譜”抗癌藥。

▲FDA官網(wǎng)報(bào)道

據(jù)FDA官網(wǎng)稱，Vitrakvi是由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發(fā)，可用于治療攜帶NTRK基因融合的實(shí)體腫瘤患者（包括成人和兒童），尤其適合晚期和已經(jīng)發(fā)生轉(zhuǎn)移，且手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)較大，沒有有效替代治療方案的無耐藥性突變患者。可有效治療的癌癥類型包括：肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結(jié)腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種。

FDA稱，Vitrakvi在不同類型的實(shí)體瘤中表現(xiàn)出75％的總體反應(yīng)率，6個(gè)月后反應(yīng)率為73％，一年后反應(yīng)率為39％。

FDA的文章還稱，在臨床試驗(yàn)中接受Vitrakvi的患者報(bào)告的常見副作用包括疲勞，惡心，咳嗽，便秘，腹瀉，頭暈，嘔吐以及肝臟中AST和ALT酶血液水平升高。建議衛(wèi)生保健提供者在治療的第一個(gè)月內(nèi)每兩周監(jiān)測患者的ALT和AST肝臟檢查，然后按月和臨床指示進(jìn)行監(jiān)測。孕婦或哺乳期婦女不應(yīng)服用Vitrakvi，因?yàn)樗赡軐?duì)正在發(fā)育的胎兒或新生兒造成傷害。患者應(yīng)報(bào)告神經(jīng)系統(tǒng)反應(yīng)的跡象，如頭暈。

售價(jià)方面，成人膠囊批發(fā)采購費(fèi)用：32800美元，30天用量；兒童口服液配方的費(fèi)用：起價(jià)為每月11000美元，根據(jù)患者的表面積計(jì)算。拜耳公司表示，患者不會(huì)負(fù)擔(dān)不起，大多數(shù)患者的每月自付費(fèi)用將為20美元或更低。他們公司將幫助患者支付昂貴的費(fèi)用，并將免費(fèi)提供Vitrakvi，同時(shí)制定保險(xiǎn)詳細(xì)信息。如果患者負(fù)擔(dān)不起藥物，由拜耳資助的慈善機(jī)構(gòu)將免費(fèi)提供該藥物，拜耳還承諾，如果患者在治療的前3個(gè)月沒有顯示臨床成效，將會(huì)退還保險(xiǎn)公司或個(gè)人等支付者所有花費(fèi)。

另據(jù)都市快報(bào)報(bào)道，浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第二醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任醫(yī)師單建貞表示，Vitrakvi是一個(gè)靶向藥，針對(duì)的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。意味著不管什么癌種（組織／細(xì)胞／部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進(jìn)行治療。但TRK融合基因突變的發(fā)生概率很低，這種突變?cè)诖蠖鄶?shù)實(shí)體腫瘤類型中發(fā)生的幾率不到1％。不過對(duì)這部分罕見突變患者的有效率是前所未有的，屬于里程碑式的突破！