FDA崩了：一場換將地震，正在重塑中國創新藥出海的底層邏輯

2026-05-18 15:58

分子穩態創新藥組

穩態君/文

導讀

一周之內，FDA高層連續震蕩。

5月12日，局長Marty Makary辭職；5月15日，藥物審評與研究中心（CDER）代理主任Tracy Beth Høeg被解職，CDER由原副主任Michael Davis接掌；生物制品審評與研究中心（CBER）代理主任Katherine Szarama卸任，由此前擔任FDA局長辦公室高級顧問的Karim Mikhail橫向接任，Szarama本人則繼續留在機構內部任職；與此同時，首席幕僚Jim Traficant也被撤換。

這不是普通的人事調整。

Capital Alpha分析師將其定性為FDA近年歷史上破壞性最強的時期之一，而這一輪高層更替的連鎖反應，正向全球生物醫藥產業傳導，這其中就包括每一家正在謀劃出海或license-out的中國藥企。

導火索：一根電子煙

要理解這場風暴的起點，得先回到特朗普的一通電話。

據《衛報》等報道，特朗普曾多次就果味電子煙審批問題向Makary施壓；白宮希望FDA放行，Makary則以青少年健康風險為由遲遲不愿推進，雙方矛盾持續升級。最終，Makary在壓力之下離開FDA，這也成為本輪人事風暴的直接導火索。

但這只是壓倒駱駝的最后一根稻草。

Makary于2025年3月25日獲參議院確認，并于2025年4月初正式宣誓就任FDA局長，至2026年5月離任，任期約13個月。

在他就職前后，時任美國衛生與公眾服務部部長RFK Jr.宣布裁減美國衛生與公眾服務部（HHS）約10,000個崗位。截至2025年7月，FDA已累計流失約3,500名員工，包括強制裁員和隨后持續的主動離職潮，元氣大傷。

而CDER主任一職，從2025年1月至今約16個月里，已先后由Patrizia Cavazzoni、Jacqueline Corrigan-Curay、George Tidmarsh、Richard Pazdur、TracyHøeg、Michael Davis六人擔任。這意味著，掌管全球最重要藥物審評機構之一的領導層，在不到一年半的時間里，已經幾乎換完整支隊伍。

離場者：一個矛盾的人

Høeg的離開，某種程度上是這場震蕩最戲劇化的章節。

她于2025年12月接任CDER代理主任，是Makary的重要盟友，也因長期公開質疑部分疫苗安全性而在公共衛生界爭議極大。2026年1月，CDC將兒童免疫建議重組為三類，其中常規推薦覆蓋的疾病數由17種調整為11種，CDC強調這是重分類而非刪除相關疫苗，但調整本身仍在醫學界引發了巨大爭議。

5月15日晚間，她在X上發文稱“today I was fired”，并表示自己拒絕簽署辭呈，同時被告知這一決定來自更高層。有媒體援引知情人士稱，白宮和HHS希望清理掉Makary時代最具爭議色彩的任命，用更傳統的技術官僚取而代之，以降低疫苗等高敏感議題的政治風險。

與此同時，CBER前負責人Vinay Prasad的離場同樣頗具戲劇性。他在FDA的任職經歷前后反復，最終于2026年4月底離開機構；其任內圍繞Sarepta、uniQure、Moderna等產品和項目的監管決定反復引發企業、患者群體及行業的強烈不滿。

Szarama于4月末接掌CBER代理主任，但僅任職約十天，即在5月15日這輪調整中卸任，由Karim Mikhail橫向接任該崗位。

接棒者：迷幻蘑菇專家的意外登場

填補CDER代理主任職位的Michael Davis履歷不同尋常。

MD/PhD雙學位，神經藥理學背景，曾在FDA CDER內部擔任臨床團隊負責人，之后轉至裸蓋菇素研發機構Usona Institute擔任首席醫療官，2025年又回到FDA擔任CDER副主任，并在本輪震蕩中正式接掌CDER代理主任職位。

在FDA內部，Michael Davis更接近傳統審評派形象，重程序、重數據，與Høeg那種公開的反建制姿態截然不同。至少從履歷和崗位經驗上看，FDA確實在嘗試從激進個體主導回擺到技術官僚主導；但Davis真正的監管哲學，目前仍待觀察。

Davis曾在迷幻藥物開發機構任職，這意味著他未必天然保守，但這一背景本身，也會在未來每一次爭議性審批中被外界放大檢視。他在CDER的真實風險偏好，需要觀察其上任后的首批關鍵PDUFA決定。

行業在喊話：我們要Pazdur回來

在這場危機中，全球生物醫藥企業選擇用一封信表達立場。

近400位制藥公司CEO、投資合伙人、財務分析師和患者權益代表聯名寫信給特朗普，推薦Richard Pazdur出任下一任FDA局長。Pazdur此前長期負責FDA腫瘤藥物審評，并曾短暫擔任CDER負責人，是美國腫瘤監管體系的標志性人物。

這封信的措辭很直接：決策波動、人員流失、期限延誤以及科學可預期性的侵蝕，已經構成對美國生物醫藥領導力的信任危機。

Pazdur在FDA曾任職長達26年，主導建立了Project Orbis國際并行審評機制，大幅提高了腫瘤新藥的跨國同步審評效率。他本人曾在4月公開表示，不會在現任政府下回歸FDA。同一次采訪里，他還明確說，希望將中國和其他亞洲國家納入多邊監管協作框架。

但現實是，這封信的最終裁量權在特朗普。Pazdur是否會改變立場，目前尚無定論。

機構在空轉：審批節奏已經受損

領導層真空不是一個抽象說法，它已經產生了可量化的代價。

RBC Capital Markets在Makary辭職后發給投資者的報告指出，這一變化可能重新壓制biopharma板塊，因為Makary至少提供了名義上的頂層穩定性，而他推動的一批親產業議程現在命運未定，其中就包括：CNPV（國家優先審評憑證，局長）：可將部分品種的審評周期壓縮至1到2個月，由Makary親自推動，繼任者態度未知。罕見病單次試驗政策（One-Trial Policy）：允許部分罕見病品種憑單一關鍵試驗推進申報，能否延續仍待觀察。PDUFAVIII續約談判：FDA與行業的處方藥用戶付費協議將于2027年9月到期，涉及未來五年的審評資源安排，目前談判發生在明顯的領導真空期內。

Truist的判斷一針見血：在長期沒有正式領導層的情境下，FDA將出現更多延遲和不可預測性，因為缺乏自上而下的明確指導，各審評部門之間的分歧會更直接地影響結果。

對中國出海的影響：有人喜，有人憂

FDA的這場動蕩，對中國創新藥出海的影響，不是單方向的，而是分層的。

第一層，短期不確定性加劇。對那些NDA/BLA正在審評中、或正在談判license-out的企業來說，當前顯然不是理想時點。FDA各部門在缺乏頂層統一指令的情況下，各division審評官的個人判斷權重會上升，兩種意見也更難靠上級拍板快速收斂。對于買方而言，FDA審批不確定性會被更激進地折現進交易估值里。

第二層，試驗設計的系統性風險。Replimune的RP1溶瘤病毒療法在2025年7月和2026年4月兩次被FDA拒絕，核心爭議之一就是單臂試驗無法充分隔離RP1自身的療效貢獻。22名研究者聯名呼吁FDA重新審視，也未能改變結論。這個案例的意義遠不只是Replimune一家公司的失敗，它意味著在當下環境下，單臂試驗、中間終點、組合療法貢獻拆分不清等問題，會被審得更嚴。這對中國腫瘤免疫出海管線具有直接警示意義，因為不少國內PD-1/L1聯合療法、ADC、TCE項目，依賴的正是類似路徑。

第三層，禁用中國臨床數據提案帶來的背景噪音。4月底，美國國會眾議院撥款委員會在FDA 2027財年預算相關文件中提出建議，要求FDA不得接受、審評或考慮來自中國、俄羅斯、伊朗和朝鮮的IND臨床數據。這一提案在業內迅速發酵，但多家機構分析認為，它目前仍停留在委員會報告語言層面，不具法律效力，距離最終立法還有多個程序關口。然而，不能因為大概率不會過就完全掉以輕心，因為國會通過預算和聽證體系向FDA施加軟性壓力，在歷史上并非沒有實際效果。

同樣值得注意的反向信號是，據報道英國MHRA高層公開反對西方完全排斥中國臨床數據的做法，并表示希望制定更開放的接納框架。這說明，同樣面對中國數據問題，美英監管取向正在分化。

總之，FDA正在經歷一場不可回避的機構性震蕩。它的根源，是政治、科學與行業利益三種力量在一個日益政治化的監管機構內部激烈碰撞。這種震蕩的外溢，對中國創新藥出海的影響，不是變好了或變壞了的簡單判斷，而是：可預期性在下降，對審評路徑和試驗設計的專業要求在上升，做出海的容錯空間在收窄。

對于那些正在談判授權交易的公司，當下更重要的是盡快確認與FDA的溝通節奏，而不是等待環境自行恢復正常。對于那些剛剛完成或正在推進關鍵性試驗設計的公司，更需要反復追問：這套方案，是否能在最嚴苛的審評官面前站得住腳？

FDA不會永遠混亂下去。但在它找到新方向之前，每一家出海的中國創新藥企業，都需要為這段空白期做好準備。■

END

原文標題 : FDA崩了：一場換將地震，正在重塑中國創新藥出海的底層邏輯