Ⅲ期臨床成功！諾華口服新藥 Fabhalta 顯著延緩 IgA 腎病進展

2025-10-17 09:23

2025年10月16日，諾華宣布，其口服補體通路抑制劑 Fabhalta®（iptacopan）在針對成人IgA 腎病（IgAN）患者的Ⅲ期臨床研究 APPLAUSE-IgAN 中取得積極最終結果。

研究顯示，與安慰劑相比，Fabhalta 在兩年治療期間顯著減緩了估算腎小球濾過率（eGFR）的下降，結果具有統計學和臨床意義，表明該藥物可有效延緩腎功能衰退。

Fabhalta 是一種作用于補體系統替代通路的口服因子B抑制劑。該藥物早在2024年已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批準，用于降低成人 IgA 腎病患者的蛋白尿。

該批準基于 APPLAUSE-IgAN 的中期分析結果，當時數據顯示，Fabhalta 能在9個月內顯著降低尿蛋白/肌酐比值（UPCR），其降幅明顯優于安慰劑組。此次最終分析進一步證實，Fabhalta 不僅能降低蛋白尿，更可減緩腎功能下降，鞏固了其在IgAN治療中的長期獲益潛力。

在安全性方面，Fabhalta 在 APPLAUSE-IgAN 研究中表現出良好的耐受性，安全性特征與此前數據一致，未觀察到新的安全風險。諾華表示，將在后續的醫學會議上公布更為詳細的研究數據，包括腎衰竭復合終點及其他次要終點的結果。

諾華計劃利用該研究數據，于 2026 年向全球監管機構提交 Fabhalta 的正式批準申請，使其成為首個可同時降低蛋白尿并延緩腎功能惡化的口服靶向補體抑制劑。這一成果不僅為 IgAN 患者帶來新的希望，也進一步驗證了補體通路抑制在慢性腎臟疾病治療中的潛力。

Fabhalta 最初于2023年獲批用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿癥（PNH），隨后陸續在 C3 腎小球病等多種補體介導性疾病中獲得批準或進入后期研發階段。

隨著其在IgAN領域取得里程碑式進展，Fabhalta 有望成為補體系統疾病精準治療的代表性藥物，為更多患者帶來實質性的臨床獲益。

IgA 腎病是一種進展性的自身免疫性腎臟疾病，常表現為腎小球炎癥、蛋白尿和腎功能逐步下降。約有一半患者在確診后 10 至 20 年內發展為終末期腎病，需要透析或腎移植。目前的支持性治療雖能一定程度上控制蛋白尿，但無法從根本上阻止疾病進展，患者仍面臨高風險的腎功能喪失。因此，針對病理機制的創新療法成為臨床迫切需求。

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