4.5 億美元!施維雅收購脆性 X 綜合征潛在首創療法
2025 年 9 月 8 日,施維雅(Servier)宣布,已與英國生物醫藥公司 Kaerus Bioscience 簽訂最終協議,收購其開發的潛在治療脆性 X 綜合征(FXS)的臨床候選藥物 KER-0193。這也是施維雅在神經學領域的首筆資產收購。

KER-0193 是一款口服小分子 BK 通道調節劑,由 Kaerus Bioscience(2016 年由 Medicxi 共同創立)發現和開發。該藥物于 2025 年 3 月完成 I 期臨床試驗,結果顯示安全耐受性良好,藥代動力學表現優異 。此外,該藥物已獲得美國 FDA 授予的罕見病藥物資格及罕見兒科藥物資格。
根據協議內容,Kaerus Bioscience 將獲得一次性預付款,同時可根據藥物開發和商業化進展獲取里程碑付款,交易總價值可能高達 4.5 億美元。
從科學角度看,KER-0193 作為 BK 通道調節劑,可直接作用于與 FXS 遺傳機制相關的離子通道異常。在動物模型中,該藥已表現出改善行為、感官及認知缺陷的療效。施維雅已計劃于 2026 年在美國和歐洲啟動 FXS 患者的 II 期臨床試驗。

脆性 X 綜合征是一種罕見神經發育遺傳綜合征,廣泛影響患者的認知與行為,是智力障礙中最常見的遺傳原因,也是單基因自閉譜系障礙的首要形式。目前尚無獲批治療手段,該病占全球約 1% 的 ASD 與智力障礙病例。
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