AI打破醫藥“雙十魔咒”，中國創新藥迎來超車時刻

2025-07-24 16:53

文源 | 源媒匯

作者 | 胡青木

AI與創新藥的深度融合，正在重塑醫藥行業的底層邏輯。

傳統模式下，一款新藥從實驗室走向臨床再到上市，平均耗時10-15年，耗資更是常常超過20億美元，而成功率卻不足10%。這種“高投入、高風險、長周期”的行業困境，不僅讓阿爾茨海默病、特發性肺纖維化等領域的患者在漫長等待中錯失希望，更將中小藥企擋在創新門外。

而AI技術的滲透，正在改寫這一格局。它不再是實驗室里的概念，而是實實在在的生產力。谷歌旗下DeepMind憑借AlphaFold3推動藥物進入臨床，微軟Azure、亞馬遜AWS以算力與生態支撐藥企研發，英偉達則以垂直整合平臺加速分子設計……從行業巨頭到細分領域先鋒，AI已從輔助工具成長為藥物創新的核心驅動力，一場由技術改寫的全球醫藥競速賽，正愈演愈烈。

在這樣的產業變局中，AI憑借對藥物研發全流程的智能滲透，不僅顯著壓縮了研發成本、降低了試錯風險，更打破了傳統模式下的路徑依賴，為后發者創造了“彎道超車”的可能。而在這場由技術驅動的產業變革中，中國憑借技術積累、數據優勢和政策支持的多重賦能，展現出巨大潛力。

這種產業升級的深層價值，既體現在醫藥研發的效率躍升上，也為資本市場帶來了把握趨勢的新路徑。例如，恒生創新藥ETF（159316，聯接A/C：024328/024329）跟蹤的恒生港股通創新藥指數，今年以來漲幅已經超過90%，這只指數上個月還宣布了修訂編制方案，剔除CXO企業，純粹聚焦港股創新藥企，等修定規則生效后，將成為ETF跟蹤的指數里首批純度100%的創新藥指數，可以幫助投資者把握本輪創新藥產業發展機會。

AI改寫藥物研發底層邏輯

藥物研發是一個多環節、長周期的復雜過程，主要包括靶點發現、化合物篩選、臨床試驗等關鍵環節。AI技術正在這些環節中發揮重要作用，顯著提升研發效率并降低成本。

靶點發現是藥物研發的起點，也是決定后續成敗的關鍵。傳統模式中，研發人員需依賴對疾病機制的經驗性解析，遍歷數十萬篇科研文獻、基因組數據，往往耗時數月乃至數年，最終仍可能因信息遺漏錯失關鍵靶點。

而AI的介入徹底改變了這一邏輯，借助自然語言處理與多組學數據整合算法，AI可以在幾小時內完成對海量信息的結構化分析，快速鎖定潛在靶點。英國AI企業BenevolentAI的實踐頗具代表性，其通過算法解析2400萬份醫學文獻，僅用6個月便發現阿爾茨海默病的兩個新靶點，而這一進程在傳統模式下通常需要5年。

另外，化合物篩選作為創新藥研發中成本最高、耗時最長的環節之一，在傳統流程中，實驗室需對成千上萬種化合物進行逐一測試，評估其與靶點的結合活性、毒性等特性，僅完成一輪篩選便需數月，且最終能進入下一階段的分子不足萬分之一。現在，AI借助“虛擬篩選”技術，可以預測分子與靶點的代謝穩定性等關鍵指標，進而從理論上排除低潛力分子，大幅縮小篩選范圍。在實際案例中，AI甚至可以在48小時內完成1億個化合物的篩選，并精準定位可能具有治療作用的分子。

最后，在臨床試驗環節，傳統模式的核心痛點在于患者招募緩慢、方案設計不合理、風險預測不足等。在這一模式下，僅患者招募環節就可能耗時1年，而且還可能因為入組標準模糊導致數據偏差，最終影響試驗結論。而在AI介入后，它可以通過優化患者招募標準、預測試驗結果、模擬臨床試驗等方式，降低臨床試驗失敗風險。

不僅如此，AI對海量臨床數據的深度挖掘，還能快速精準定位老藥的新用價值。以巴瑞替尼為例，AI僅用48小時便鎖定其對新冠肺炎的潛在治療作用，這一發現也在后續的臨床實踐中得到了驗證。

AI對研發全鏈條的賦能，正帶來可觀的經濟效益與社會價值。據全球知名投資機構ARK估算，AI可將新藥研發成本降低85%，時間縮短40%。這意味著一款新藥的研發周期可能從10-15年壓縮至5-7年，成本也將從20億美元降至3億美元。

對患者而言，效率提升意味著更多急需藥物能加速上市。例如，阿爾茨海默病、漸凍癥等罕見病患者，可能因AI的介入提前3-5年獲得治療方案。對藥企而言，研發效率的提升將為其業績增長注入新動能。

而這種產業變革帶來的成長機會，可通過覆蓋全球及本土創新藥龍頭的指數產品加以把握——比如易方達旗下布局的醫藥指數產品線，既能追蹤A股、港股、美股醫藥資產的整體表現，也能聚焦創新藥、醫療、生物科技等核心賽道，為普通投資者提供分享行業紅利的便捷路徑。

中國的“彎道超車”底氣

在這場全球競賽中，中國憑借獨特的優勢，有望在“AI+創新藥”領域實現“彎道超車”。

我國在AI技術領域的積累已形成硬實力支撐。國家知識產權局局長申長雨在2025年4月24日的新聞發布會上明確表示，中國AI專利占全球總量的60%，穩居世界首位。更關鍵的是，國內大模型廠商堅持的“開源化、低成本、高性能”路線，與醫藥研發的場景需求高度適配——這種技術路線不僅降低了中小企業的使用門檻，更能快速迭代適配本土疾病譜特征。

而龐大的醫療數據，疊加政策驅動的數據開放，構成我國獨有的“數據護城河”。

2024年6月30日，國家醫保局與衛健委聯合印發的《支持創新藥高質量發展的若干意見》，明確支持醫保數據在“隱私保護前提下”用于藥物研發，這一政策突破直接打通了“臨床數據-研發需求”的轉化通道。

與歐美數據分散、采集成本高的情況不同，我國醫療體系的數字化基建已形成規模——全國二級以上醫院電子病歷參評率近90%，醫保系統覆蓋超13億參保人，這些數據覆蓋了從常見病到多數罕見病的廣泛疾病譜系。在保護隱私的前提下，藥企可以通過這些數據，“訓練”出更精準的AI模型。

當前，這些優勢正逐步轉化為實際成果——國內多家創新藥企已通過AI加速研發進程。

例如英矽智能通過Pharma.AI平臺已自建多條管線，其TNIK抑制劑從靶點發現至提名臨床前候選化合物僅18個月，并于30個月內進入I期臨床，創國內AI制藥速度紀錄；石藥集團建成AI高效藥物發現平臺，將早期藥物發現周期縮短30%以上；恒瑞醫藥通過AI平臺（含DeepSeek-R1模型）優化PD-1抗體親和力設計，加速候選分子篩選。

這些本土藥企的突破，正讓中國創新藥的成長邏輯愈發清晰。對于投資者而言，想要把握這一趨勢，可關注覆蓋A股、港股等市場創新藥核心企業的工具型產品。

具體來看，恒生創新藥ETF（159316，聯接A/C：024328/024329）是目前市場上唯一跟蹤恒生港股通創新藥指數的產品，其標的指數修訂方案生效后，將剔除醫藥外包企業、成為首批“純度”達100%的創新藥指數，可精準布局港股前沿創新藥企。

A股市場上，還有創新藥ETF易方達（516080，聯接A/C：019666/019667）等產品覆蓋全產業鏈，匯聚恒瑞醫藥等核心標的。

此外，醫藥ETF（512010）規模超200億元，一鍵布局A股醫藥龍頭，港股通醫藥ETF（513200）則覆蓋港股創新藥、醫療器械等關鍵領域，目前規模超20億元、領跑同標的產品。這些產品通過差異化布局，為投資者提供了分散把握產業紅利的靈活選擇。