新的基因治療通路可以遠(yuǎn)離癌癥和失智

2021-11-19 19:01

謝菲爾德大學(xué)的研究人員發(fā)現(xiàn)了一種新的基因治療通路,揭示了一種保持我們基因組健康的重要調(diào)節(jié)機(jī)制。這一通路有可能保護(hù)我們免受癌癥和失智等嚴(yán)重的限制生命疾病的侵?jǐn)_。

謝菲爾德大學(xué)官網(wǎng)9月15日消息

癌癥和神經(jīng)退行性疾病是目前影響人類的兩大健康挑戰(zhàn),它們構(gòu)成了同一枚硬幣的兩個(gè)面,一個(gè)是由基因組損傷導(dǎo)致的不受控制的細(xì)胞增殖造成的,另一個(gè)是由基因組過度損傷導(dǎo)致細(xì)胞死亡造成的。這種新的基因通路影響了兩者,并提供了新的治療機(jī)會(huì),以幫助對(duì)抗疾病。

這項(xiàng)發(fā)表在《自然-通訊》(Nature Communications)雜志上的研究發(fā)現(xiàn),當(dāng)我們體內(nèi)的細(xì)胞讀取DNA以構(gòu)建蛋白質(zhì)時(shí),它們經(jīng)常會(huì)出錯(cuò),從而破壞我們的基因組,導(dǎo)致癌癥和失智癥等疾病。然而,通過研究細(xì)胞如何修復(fù)DNA損傷以保持我們的健康,科學(xué)家們發(fā)現(xiàn)了三種蛋白質(zhì)協(xié)同工作的好處。這三種名為USP11、KEAP1和SETX的蛋白質(zhì)從它們的教練那里接受指令,以驚人的協(xié)調(diào)能力在空間和時(shí)間上指導(dǎo)它們的功能,以保持我們的DNA健康。

研究于2021年9月15日發(fā)表在《Nature Communications》(最新影響因子:14．919)雜志上

通過了解細(xì)胞如何保護(hù)自己免受這些錯(cuò)誤的影響,從而預(yù)防疾病,科學(xué)家們能夠修改這些蛋白質(zhì)的行為,以促進(jìn)人們的健康和幸福。

這項(xiàng)研究的發(fā)現(xiàn)將使科學(xué)家能夠開發(fā)診斷測(cè)試和藥物,針對(duì)通路中的一種或多種蛋白質(zhì),以早期發(fā)現(xiàn)和治療某些類型的癌癥和神經(jīng)系統(tǒng)疾病。開發(fā)調(diào)節(jié)一種或多種蛋白質(zhì)水平的新藥有望為癌癥和失智癥提供新的治療方法。

謝菲爾德大學(xué)健康壽命研究所聯(lián)合創(chuàng)始人兼副所長(zhǎng),謝菲爾德大學(xué)生物科學(xué)學(xué)院和神經(jīng)科學(xué)研究所教授Sherif El-Khamisy說(shuō):“這些發(fā)現(xiàn)很重要,意義重大,因?yàn)槲覀儸F(xiàn)在正處于可以制造藥物來(lái)控制這種改變的階段。這將有助于殺死細(xì)胞,這是我們治療老年人癌癥時(shí)所做的。另一項(xiàng)應(yīng)用將是降低基因組損傷水平,這可能有利于其他與衰老相關(guān)的疾病,如失智癥。”

Sherif El-Khamisy 教授

這項(xiàng)工作是謝菲爾德大學(xué)健康壽命研究所和神經(jīng)科學(xué)研究所進(jìn)行的研究的一部分。

健康壽命研究所(Healthy Lifespan Institute)匯集了140名各學(xué)科的世界一流研究人員,目的是減緩老化過程和處理全球流行的共病(存在兩個(gè)或兩個(gè)以上的慢性疾病),以幫助每個(gè)人更長(zhǎng)時(shí)間地過上健康、獨(dú)立的生活,并降低醫(yī)療費(fèi)用。

神經(jīng)科學(xué)研究所(Neuroscience Institute)的目標(biāo)是將實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為前沿療法,使神經(jīng)退行性疾病患者受益。

創(chuàng)立于1905年的英國(guó)六大紅磚大學(xué)之謝菲爾德大學(xué)

參考文獻(xiàn)

Source:University of Sheffield

New Gene Therapy Pathway Could Protect Us From Cancer and Dementia

Reference:

Jurga, M．, Abugable, A．A．, Goldman, A．S．H． et al． USP11 controls R-loops by regulating senataxin proteostasis． Nat Commun 12, 5156 (2021)． https://doi．org/10．1038/s41467-021-25459-w

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