用基因編輯人造胰腺？ CRISPR Therapeutics和 ViaCyte達成戰(zhàn)略合作

2018-09-18 12:01

2018年9月18日凌晨，瑞士CRISPR Therapeutics和美國ViaCyte宣布達成戰(zhàn)略合作。他們將共同開發(fā)用于疾病治療的同種異體干細胞療法。此次交易金額高達2500萬美元，ViaCyte將與CRISPR Therapeutics共同開發(fā)能夠治療糖尿病的同種異體干細胞產(chǎn)品。

根據(jù)協(xié)議，ViaCyte將獲得1500萬的專利授權(quán)費用，CRISPR Therapeutics可自行決定是用現(xiàn)金還是股票支付。另外，ViaCyte還可以通過接受可轉(zhuǎn)換期票的形式獲得額外的1000萬美元。

ViaCyte是一家位于圣地亞哥的一家再生醫(yī)學公司，目前是該領(lǐng)域的領(lǐng)袖。大部分糖尿病患者都通過注射胰島素藥物來緩解病情。醫(yī)學界還嘗試過通過移植活體胰腺來徹底治療，但由于排斥反應，效果一般。

ViaCyte則另辟蹊徑，他們在人類史上第一次嘗試用人類胚胎構(gòu)建一個胰腺細胞設備，通過人工制造的“新胰腺”治療糖尿病。

CRISPR Therapeutics作為CRISPR領(lǐng)域的三大上市公司之一（Editas、IntelliaTherapeutics），致力于為嚴重疾病提供基因藥物。

該項目的目的是利用CRISPR－Cas9來開發(fā)可以逃逸免疫系統(tǒng)的同種異體干細胞。ViaCyte的候選產(chǎn)品是基于干細胞的胰島細胞替代療法。主要候選產(chǎn)品PEC－DirectPEC－Direct可將ViaCyte的PEC－01？胰腺祖細胞通過可植入裝置直接提供給血管化細胞。與同時維持免疫抑制療法一起使用，PEC－Direct能夠為為急性危及生命的并發(fā)癥患高風險的1型糖尿病患者提供持續(xù)的功能治療。

在該公告發(fā)布的上一周，聯(lián)邦法院小組將University of California Berkeley（加州大學伯克利分校）和Broad 研究所的一項專利訴訟中支持Broad 研究所。盡管并未最終明確哪個機構(gòu)先發(fā)明了CRISPR－Cas9技術(shù)，但聯(lián)邦法院的裁決認為是Broad 研究所最早取得專利，這也讓加州大學伯克利分校幾乎沒有上訴可能。

CRISPR Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人Emmanuelle Charpentier就來自加州大學伯克利分校。她與CRISPR 專利大戰(zhàn)的主角之一Jennifer Doudna曾同屬一個實驗室。

Doudna和張鋒分道揚鑣后，都聲稱是自己發(fā)明了CRISPR技術(shù)，Doudna一直稱 Charpentier與自己共同享有這一榮譽。CRISPR Therapeutics的授權(quán)也來自加州大學伯克利分校。

除了CRISPR Therapeutics以外，Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences都獲得了加州大學伯克利分校的技術(shù)許可，而Editas Medicines則獲得了Broad研究所的許可。

不過，從上周表現(xiàn)來看CRISPR Therapeutics，Intellia和Editas都未受到太大影響。不過，截止發(fā)稿時，CRISPR Therapeutics從開盤的55．31美元下降到了50．32美元，出現(xiàn)了9．1％的下滑。