中國創新藥物臨床試驗格局的演變與轉型（2015-2025）

2026-05-18 14:21

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引言

中國臨床試驗格局的演變深受2015年啟動的一系列監管改革的影響。國務院關于改革藥品和醫療器械審評審批制度的指示標志著一個關鍵轉折點，該指示引入了嚴格的數據核查要求，以確保數據的真實性和完整性。后續政策建立了默示許可制度，簡化了試驗性新藥（IND）的審評流程，并提高了試驗注冊和監管的透明度。在此背景下，這里分析了2015年至2025年的試驗注冊數據，以評估中國及其他地區的公司如何適應這些變化。

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一、數量增長與階段結構成熟

自2015年以來，中國啟動的創新藥臨床試驗數量持續增長，至2025年已達2366項。這一增長速度已超過全球平均水平，使得中國在全球此類臨床研究活動中的占比大幅上升：2025年占比50%，而2015年僅為13%。

這種快速擴張伴隨著試驗結構的顯著成熟。如今，中國的臨床試驗生態系統對于中國境內或境外公司開發的藥物表現出不同的階段分布。2015年至2025年間，中國公司發起的創新藥物試驗變得更加均衡，I期試驗從64%降至48%，III期試驗從9%升至14%。與此同時，中國境外申辦方發起的試驗對后期橋接研究的重視程度有所降低，III期試驗的比例從58%降至46%，而早期階段試驗的比例則相對增加。

這些向早期階段開發的轉變體現在中國在全球I期臨床試驗中的領先地位，2025年，中國占全球活動的47%，而美國占25%。總體而言，這些趨勢凸顯了中國正從后期臨床開發的地點轉變為一個全面且全球一體化的創新療法開發中心。

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二、治療領域的戰略分化

盡管在中國啟動的試驗比例有所增長，但與總部位于其他地區的公司相比，總部位于中國的公司在治療重點上仍存在差異。

在全球范圍內，中國公司發起的試驗更多集中在腫瘤學領域，這些公司在2015年至2025年間發起的所有試驗中，腫瘤學試驗占49%，其中尤其關注當地流行病學重點疾病，如胃癌和肝細胞癌。相比之下，中國以外公司發起的試驗中，腫瘤學試驗占32%。

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三、藥物類型的轉變與技術采納

不同類型藥物劑型啟動試驗的比例趨勢反映了中國技術的快速采用。對中國公司啟動的創新藥物試驗進行比較后發現，小分子藥物的比例從2015年的55%下降到2025年的33%（補充圖1）。這尤其反映出中國公司正轉向基于抗體的藥物劑型。到2025年，這些公司啟動的涉及單克隆抗體、雙/多特異性抗體和抗體-藥物偶聯物（ADC）的試驗比例為32%，而2015年這一比例為7%。

中國以外公司的趨勢在方向上相似，但強度要小得多，2015年至2025年間，小分子藥物的占比從58%下降到43%，而基于抗體的藥物形式的占比則從19%上升到24%。

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四、靶點格局與風險偏好

對臨床試驗中正在測試的創新藥物的前十大靶點進行分析，揭示了總部位于中國或其他地區的公司在風險偏好上的差異。數據顯示，中國本土公司已高度飽和了如表皮生長因子受體（EGFR）和程序性死亡受體配體1/程序性死亡受體配體1（PD1/PD-L1）等已驗證的靶點。

中國公司針對PD1/PD-L1的試驗數量在整個十年間一直保持較高水平，并在2025年達到峰值，部分原因是基于PD1/PD-L1的雙特異性抗體、抗體藥物偶聯物（ADCs）和聯合治療方案持續發展。與此同時，總部位于中國以外的公司已開始將資源重新分配給其他機制，針對PD1靶向藥物的試驗在2021年達到峰值。

相比之下，中國以外的公司則表現出更具活力的靶點輪換，在研究早期就采用了如GLP-1受體等代謝靶點。中國公司也緊隨其后，從2021年起GLP-1活性急劇增加，最終在2025年超過了中國以外公司的數量，但總體模式仍表明中國公司的多元化進程較慢。中國國內的投資仍更多地集中在已確立的靶點上，如PD1、EGFR和HER2，而不是像其他國家公司投資組合中那樣展現出更廣泛的機制分布。

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五、地理足跡與全球化整合

總部位于中國境內或境外的公司在其臨床項目的地域整合方面存在差異。總部位于中國境外的公司已逐步將中國納入其同步的全球戰略中。到2025年，這些公司發起的試驗中有39%被歸類為國際多區域臨床試驗（MRCTs）。相應地，包含中國研究地點的全球MRCTs的比例從2015年的2%增加到2025年的11%。這一上升趨勢表明，中國已更系統地融入全球發展路徑，而不僅僅被視為一個獨立的監管市場。

相比之下，中國本土企業仍主要聚焦于國內市場。中國申辦方發起的試驗中，約90%僅在中國大陸境內進行，其中55%為國內多中心研究，35%為單中心研究。多區域臨床試驗（MRCTs）僅占其總體試驗組合的4%，表明其在全球協調開發項目中的參與度有限。

在中國申辦者開展的海外研究中，地域集中現象十分明顯。在多區域臨床試驗（MRCT）和單一國家海外多中心試驗中，美國和澳大利亞是主要的海外試驗目的地。這些試驗通常在美國食品藥品監督管理局（FDA）和澳大利亞治療用品管理局的監管下進行。這種集中現象表明，當中國創新者進軍海外市場時，他們會優先考慮成熟的監管環境，以生成高質量的數據，為未來與FDA或歐洲藥品管理局（EMA）的監管互動提供支持。

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結語

在過去十年中，得益于監管現代化和資本投資，中國已成為臨床試驗的高流量目的地。從早期階段試驗向后期階段試驗的轉變，反映出中國將國內研發管線推進至關鍵開發階段的能力有所提升。然而，結構性挑戰仍然存在。國內活動高度集中在腫瘤學領域和已驗證靶點（如PD1和EGFR）周圍，這表明研發工作出現了同質化，“內卷”嚴重。這與全球醫藥組合中更廣泛的治療多樣化形成鮮明對比。此外，在多區域臨床試驗（MRCT）參與度方面的差異表明，盡管中國企業正在生成大量臨床數據，但這些證據中的大部分仍未充分融入全球監管生態體系。未來的增長可能取決于從基于數量的快速跟進者戰略轉向首創新藥戰略，以及將國內試驗能力轉化為全球協調的開發項目。

參考文獻：

Trends in the landscape of clinical trials of innovative drugs in China since 2015. Nat Rev Drug Discov. 2026 May 13.

原文標題 : 中國創新藥物臨床試驗格局的演變與轉型（2015-2025）